近日，在国家“818号令”《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施背景下，由山东省齐鲁干细胞工程有限公司、山东省脐血库与中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科张翼鷟团队联合开展的“一项脐带血自然杀伤(NK)细胞治疗高危、复发/难治性神经母细胞瘤的I期临床研究”项目，顺利通过国家卫健委全流程审核，正式完成生物医学新技术备案，备案号：MR-N-44-2026-000004。该项目成为“818 号令”实施后，全国首个成功完成新技术备案的脐血NK细胞治疗儿童肿瘤的临床研究项目，标志着儿童肿瘤细胞治疗向临床转化方向迈出了更为坚实的一步。中国生物技术发展中心已完成多个批次的审评，共审批149个项目，目前仅13个项目获批备案，通过率不足10%。一、818号令下，儿童实体瘤细胞治疗迈入合规化时代随着国家对细胞治疗、基因治疗等临床应用的规范化管理持续推进、“818 号令” 的正式实施，为我国生物医学新技术的临床研究与转化应用建立了标准化、合规化的管理体系，推动行业从探索阶段走向规范发展的新阶段。此次备案成功，意味着该项目正式纳入国家规范管理体系，也标志着儿童实体瘤细胞治疗实现了合规化备案的“零的突破”。项目在多方面得到了国家相关部门的认可：1. 完整科学的技术路径设置;2.严谨规范的临床研究方案;3.成熟可靠的质量控制与合规体系;4.兼顾科学性与伦理;5.临床前研究展现出了良好的安全性与有效性潜力。山东省脐血库作为国家卫健委批准设立、验收合格的全国七家正规合法的脐血库之一，配套全链条GMP标准化细胞制备实验室及独立科研创新中心，深耕脐带血扩增等关键技术研发，先后承接多项省市、国家级细胞相关科研课题，积极参与国家生物医学新技术监管体系建设，持续提升细胞制备、质控与临床转化能力，为此次项目顺利通过国家审核提供了坚实保障。二、坚实的临床前研究基础，为临床转化提供了扎实的科学依据本项目依托团队近期正式发表于国际期刊《OncoImmunology》的临床前研究成果开展，论文题目为《Umbilical cord blood natural killer cells improve anti-GD2 antibody efficacy in neuroblastoma: from mouse to human》(DOI: 10.1080/2162402X.2026.2679315)。
该研究从体外细胞实验、患者原代肿瘤细胞验证到动物模型体内疗效评估，系统证实了脐血NK细胞联合GD2单抗治疗神经母细胞瘤的协同抗肿瘤效应：1.脐血NK细胞对GD2阳性神经母细胞瘤细胞具有显著的体外杀伤活性，且肿瘤细胞GD2表达水平越高，联合治疗的杀伤优势越突出。
2.小鼠模型验证显示，脐血NK细胞和GD2单抗联合方案对神经母细胞瘤展现出强效的抗肿瘤活性和良好的安全性。
3.脐血来源NK细胞在体内拥有较长的存活周期，还能有效激活并改善肿瘤免疫微环境，进一步助力GD2单抗介导的抗肿瘤免疫应答。
上述临床前研究数据，为本次备案的临床研究方案提供了扎实的科学依据，为项目的安全性与有效性提供了前期数据支撑。三、展望：以临床需求为导向，推动儿童肿瘤细胞免疫治疗的规范化发展本次备案成功，是山东省脐血库与中山大学肿瘤防治中心长期深度合作的成果体现，也是血库积极响应国家“818号令”要求、推动细胞治疗合规化进程的重要里程碑。未来，山东省脐血库与中山大学肿瘤防治中心将严格按照备案方案完成I期临床研究，以临床需求为导向，科学、合规、稳步推进脐血NK细胞治疗神经母细胞瘤的临床转化工作，目前双方正在积极推进II期多中心临床试验，希望为更多神经母细胞瘤患儿带来生存希望，也为我国儿童肿瘤细胞免疫治疗的规范化和高质量发展贡献力量。后续，山东省脐血库将持续深化同中山大学肿瘤防治中心等国内顶尖医疗机构的产学研战略合作，全面整合脐带血资源与科研平台，聚恶性肿瘤、自身免疫病等重大难治性疾病的攻坚，紧跟国家818号令政策导向，加速更多优质细胞技术从实验室走向临床应用，以强大的科研实力守护患者健康，助力国内细胞治疗产业高质量发展!
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